العلاج الجيني يفتح آفاقًا جديدة لعلاج الصمم الوراثي

في إنجاز طبي واعد، كشفت نتائج تجربة سريرية متعددة المراكز عن فعالية العلاج الجيني في استعادة السمع لدى المصابين بالصمم الوراثي، بما يشمل الأطفال والبالغين على حد سواء، وذلك دون الحاجة إلى الأجهزة الإلكترونية مثل زراعة القوقعة.

النتائج التي نُشرت في مجلة Nature Medicine، تُعد الأولى من نوعها على مستوى العالم، إذ شارك فيها عشرة مرضى تراوحت أعمارهم بين عام ونصف و24 عامًا، وشهدوا تحسنًا ملحوظًا في قدرتهم على السمع خلال أربعة أسابيع فقط من تلقي العلاج.

ركزت التجربة على المرضى الذين يعانون من طفرة جينية في جين OTOF، وهو أحد الأسباب النادرة للصمم الخلقي، حيث يؤدي غياب بروتين الأوتوفيرلين إلى فقدان السمع التام. وخضع المشاركون للعلاج عبر حقن القوقعة بجين OTOF المرتبط بفيروس AAV من خلال ناقل يُعرف باسم Anc80L65، ما أعاد وظائف السمع إلى مستويات تُقارب فقدان السمع المتوسط (بمعدل 50 ديسيبل HL).